断药之困
一周前，高稳断药了。
高稳是视神经脊髓炎患者，需要持续服用药物。一周前，两种他平时必须服用的药物吃完了。他住在湖北襄阳，新冠肺炎疫情暴发后出不了门，线上买药平台和社区又没办法开到他需要的处方药，买不到新的药，高稳只能停药。
高稳断掉的这两种药一种是护肝药，一种是免疫抑制剂。没有护肝药，治疗所必需的其他药物就会对肝脏造成不可逆的损伤。没有免疫抑制剂，就有可能造成白细胞低下，像高稳这样的视神经脊髓炎患者，如果白细胞太低，随时都有可能住进ICU。
除了断药，高稳更害怕想到的还有两个字：复发。
复发是视神经脊髓炎患者以及很多其他罕见病患者最害怕的事之一，一旦复发，就只能住院治疗，有些复发会给身体带来不可逆的伤害，有些甚至会危及生命。持续用药的目的就是减缓病情进展以及抑制复发。
大多数罕见病患者需要定期复查，通过查看身体各项指标来及时调整治疗和用药，减少复发可能。然而，因为疫情，高稳已经三个月没有复查过了，他无法知道自己的身体状况，在断药和无法复查的状况下，病情复发是他越来越担心的事。
高稳
高稳的另外一种药也只有不到一个月的用量了，这个药一旦停了，病情复发的可能性就会大大增加。
对于另外一些人来说，每一天的等待似乎更让人胆战心惊。
开药之变
同为髓鞘缺失导致的疾病患者，患有多发性硬化症的元石(化名)比高稳更加不幸。
2月初的一天，北京医院神经内科医生殷剑出完发热门诊，收到了一条坏消息，一直看他门诊的元石在老家病情复发，被送到当地县医院住院观察。
殷剑说，目前这大概是元石最好的选择。近段时间，殷剑被调到医院发热门诊，成了一名奋战在抗疫一线的“战士”。按照医院门诊的统一调整，之前的常规门诊调整为专病门诊，医生们轮流值守，保障患者看得上病。
师从我国著名神经内科专家许贤豪教授，殷剑专攻两个方向——多发性硬化和重症肌无力的诊疗。这两种疾病均于2018年进入《第一批罕见病》目录。“多发性硬化和重症肌无力算是罕见病里比较常见的疾病了。”患者数量相对较多，这也就意味着，在这段特殊时期，患者用药或多或少都面临挑战。
殷剑告诉央视网记者：“患者有的不敢来，有的不能来。有的断药是因为当地物流配送有困难。”他说，联系医生的缺药患者医院都积极想办法去解决，现在的情况越来越好。
北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心的志愿者就正在积极地想办法。大年三十(1月24日)，关爱中心的清昭接到了一个来自武汉的救助电话，来电的大成(化名)患有重症肌无力，当时隔离在家。父亲去世了，母亲感染新冠肺炎在医院救治。他的药快吃完了。“他打来电话想找口罩和药，整个通话让人感觉他十分焦虑。”放下电话，清昭就把这位病友的情况在湖北病友群里发布了，同时也在网上不断地寻找合适的志愿者。
2月25日，北京协和医院皮肤科医生张涛的门诊异常“火爆”。除了常规门诊之外，他通过中国罕见病联盟打通的北京协和医院“绿色通道”，给没到门诊的80多名系统性硬化症(俗称硬皮病)的患者开出处方。
不面诊直接开药，是特殊时期的特殊政策。张涛说，疫情防控时期，医院会按照科室的统一调配来安排门诊。虽然门诊量跟平时有差别，但每天都有医生出诊。患者只要在网上预约挂号，每天都可以到医院取药。
很多硬皮病患者的用药都来自北京协和医院，这种药由北京协和医院皮肤科研制，其他药店基本无法买到。“不能让病人等太久，至少让病人先把药吃上。”张涛说，医院在用药安全性方面做了充足考虑，只有满足这三点条件的病人能够开药：第一是明确诊断，第二是血常规和肝肾功能检查均无问题，第三是长期连续用药。“按照要求开药前应该做一次复查，但在这段时期，根据病人的实际情况条件有所放宽，三个月内做过相关检查的病人就可以开药。”
志愿者在协和医院取药 当被问及一下子增加很多工作量，心里是否平衡时，张涛回答说：“相比一线的工作，我们这些在二三四线工作的不算什么，能帮上忙就多帮一点。”
收药之悦
每到过年这段时间，张雪都很紧张。
她是一位天使综合征宝宝的妈妈，同时，她也是“天使很快乐”——天使综合征病友群的负责人。一到春节，“天使宝宝”中总会有因炮竹声受惊吓而引发癫痫的孩子，今年还算平稳，但是赶上了新冠肺炎疫情。
“大年三十，看到确诊病例数字在攀升，我就意识到，需要尽快给孩子们备药。”张雪第一时间在病友群发布了备药接龙的消息。在之后的几天时间里，她和16位群助理对病友群里几百个患儿家庭进行逐个询问，看孩子们是否需要备药，希望大家做好充足准备。第一批接龙的十几个家庭在正月初十左右就收到了寄药。
三位天使综合征患儿 然而有些省份的物流并不畅通。张雪得知，湖北的三位“天使宝宝”有药品需求，其中在天门和孝感的患者剩余药量不足一周。天使综合征情况特殊，必须服用药物来控制癫痫的发作，而这种药物在2019年并没有进入湖北省的招标集中采购目录，省内存量不多。但天使综合征患者一旦停药，就有可能引发癫痫，严重的甚至会危及生命。
张雪在想办法邮寄的同时，联系到了病痛挑战基金会。中国罕见病联盟和病痛挑战基金会联合发起了针对此次疫情的救助项目，救助平台上线的第二天就收到超过近百条罕见病人的求助信息。三位天使综合征患者的急迫用药需求也包括在内。
病痛挑战基金会负责对接患者的工作人员在接收到这样一个急迫的用药需求后，立马将情况反映给了救助项目的负责人。患者之前已经通过多种方法在上海买到了药，但是运输成了问题，周期太长，患者等不起。对于救助项目工作人员来说，联系在湖北当地有库存的药品商业公司就成了突破点。
深夜11点，中国罕见病联盟救助项目的工作人员在辗转联系了两家公司后终于找到了在湖北还有库存的医药公司。然而，公司的店面就在华南海鲜市场附近，已经被封闭，最近有药的药库还在50公里以外。困难重重，但保障患者用药太重要了。医药公司的员工从药库取回了药品，又穿戴好了全套的防护措施，进入店面做了药品入库登记手续，再专门派人送去了快递公司。
2月15日救助项目工作人员完成核对信息等工作，2月17日药品寄出，20日，患者收到药了，湖北患儿的药没断。
另一边，在北京协和医院，张涛医生这几天开出的上百张处方，被志愿者们打包直接从医院发往全国各地。而被隔离在家正在等药的大成也接到了好消息。重症肌无力湖北病友群的家属主动提出，因两家住得较近，可以去给大成送药，除了药品还带去一些肉丸子和饺子。病友家属敲门后把东西放到了大成家门口，隔着门，大成说了一连串的“谢谢”。
今天(2月29日)是国际罕见病日，今年的主题是：全球三亿，从不罕见。罕见病不是一种病，而是6000至8000种单个疾病的总称。每一种罕见病的发病率大概在万分之一到百万分之一之间，甚至有的罕见病在全球范围内就只有几例。然而，就是这样一个群体，在全球有三亿人。
我们讲述的罕见病患者通过自助、他助获取药品的故事，也只是在当下这个群体生活现状的一个缩影。病痛挑战基金会秘书长王奕鸥说：“我们一直在努力让更多的罕见病群体被看到、被听见。我们希望在漫长的等待治愈过程中，可以跟所有人一样，获得公平的医疗、教育、就业的机会，获得生而为人的各种可能。”(记者 王汝希 张恪忞)
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